Jueves 23 de septiembre de 2010
ver hoy
Mundo - Internacional
Versión reducida de gen podría ayudar a curar un tipo de distrofia muscular
23 sep 2010
Fuente: Washington, 22 (EFE).-
La versión reducida de un gen humano asociado a una forma de distrofia muscular podría ayudar a tratar esa enfermedad, según un estudio publicado hoy (ayer) que muestra cómo el gen reparó el tejido muscular de un ratón de laboratorio.
Las distrofias musculares comprenden más de 30 trastornos genéticos que causan la pérdida de masa muscular progresiva, con síntomas de diferente severidad y progresión, y derivan en una discapacidad crónica en niños y adultos.
Aunque de momento no hay cura conocida, se sabe que muchas de ellas tienen una causa genética y se están investigando varios tratamientos de terapia génica para sustituir las proteínas defectuosas que causan estas enfermedades.
Una de las variantes es la disferlinopatía, una rara forma de distrofia muscular de herencia recesiva causada por la falta de disferlina.
La disferlina es una proteína que se localiza en la membrana de la fibra muscular y juega un papel clave en la reparación y regeneración de los músculos después de una lesión y que podría ser muy útil en la terapia génica.
Fuente: Washington, 22 (EFE).-
